AT2101 Perlambat Perkembangan Parkinson Pada Mencit

mencit, tikus

Bhataramedia.com – Studi terbaru dari UCLA menemukan bahwa obat yang sedang dievaluasi untuk mengobati gangguan yang sama sekali berbeda ternyata membantu memperlambat perkembangan penyakit Parkinson pada mencit.

Penelitian yang diterbitkan dalam edisi Oktober jurnal Neurotherapeutics, menemukan bahwa AT2101, yaitu obat yang juga telah diteliti untuk penyakit Gaucher, mampu meningkatkan fungsi motorik, menghentikan peradangan di otak dan menurunkan tingkat alfa-synuklein, yaitu protein yang secara kritis terlibat pada parkinson.

Meskipun penyebab pasti parkinson tidak diketahui, namun bukti-bukti mengarah pada adanya akumulasi alfa-synuklein. Akumulasi ini yang telah umum ditemukan pada semua orang dengan gangguan tersebut. Protein ini diperkirakan menghancurkan neuron di otak yang membuat dopamin, yaitu suatu neurotransmitter yang membantu mengatur sejumlah fungsi, termasuk gerakan dan koordinasi. Defisiensi dopamin berhubungan dengan penyakit Parkinson.

Penyakit Gaucher adalah gangguan genetik langka dimana tubuh tidak dapat menghasilkan cukup enzim yang disebut β-glucocerebrosidase, atau GCase. Para peneliti telah mencari faktor genetik yang yang berkaitan dengan meningkatnya risiko orang untuk mengembangkan parkinson dan mereka menentukan bahwa mungkin ada hubungan yang erat antara Gaucher dan Parkinson karena adanya gen GCase. Mutasi gen ini, yang mengarah pada penurunan aktivitas GCase di otak, telah ditemukan menjadi faktor risiko genetik untuk Parkinson, meskipun mayoritas pasien dengan Parkinson tidak membawa mutasi pada gen Gaucher.

“Studi ini adalah pertama kalinya dimana senyawa yang menargetkan penyakit Gaucher telah diuji pada model mencit pengidap penyakit Parkinson dan terbukti efektif,” kata penulis senior studi tersebut, Marie-Francoise Chesselet, Charles H. Markham Professor of Neurology di UCLA dan direktur UCLA Center for the Study of Parkinson’s Disease. “Temuan menjanjikan dalam penelitian ini menunjukkan bahwa penyelidikan lebih lanjut dari senyawa ini pada penyakit Parkinson sangat diperlukan.” Tambahnya seperti dilansir University of California, Los Angeles (UCLA), Health Sciences (8/10/2014).

Dalam studi tersebut, para peneliti menggunakan mencit yang secara genetik direkayasa untuk membuat terlalu banyak alfa-synuklein yang dari waktu ke waktu sehingga menyebabkan hewan tersebut mengembangkan defisit serupa dengan yang diamati pada manusia pengidap parkinson. Para peneliti menemukan bahwa gejala pada mencit membaik setelah diberi pengobatan AT2101 selama empat bulan.

Para peneliti juga mengamati bahwa AT2101 efektif dalam mengobati parkinson pada mencit meskipun hewan ini tidak membawa versi mutan dari gen Gaucher, dan hal ini menunjukkan bahwa senyawa tersebut dapat memiliki efek klinis dalam populasi parkinson yang lebih luas.

AT2101 adalah generasi pertama “pengantar farmakologi”, yaitu obat yang dapat mengikat enzim yang malfungsi dan bermutasi dan mengarahkannya melalui sel ke lokasi normalnya, yang memungkinkan enzim untuk melanjutkan kerja normalnya.

“Temuan ini adalah pertama kalinya bahwa pengantar farmakologi menunjukkan hal yang menjanjikan dalam model Parkinson,” kata Chesselet.

Penyakit Parkinson mempengaruhi sebanyak 1 juta orang Amerika, dan 60.000 kasus baru didiagnosa setiap tahun. Kelainan ini terus menjadi teka-teki bagi para ilmuwan. Tidak ada obat bagi kelainan tersebut dan meskipun para peneliti telah mampu menjabarkan penyebabnya, namun tidak ada obat yang telah terbukti mampu untuk menghentikan perkembangan penyakit, yang menyebabkan tremor, kekakuan dan gejala yang melemahkan lainnya. Saat ini, perawatan Parkinson hanya menangani gejalanya.

You May Also Like